Real World Evidence (RWE) é uma realidade para indústria e farmácias?
Real World Evidence (RWE), ou evidência do mundo real, refere-se ao uso de dados coletados fora de ensaios clínicos tradicionais — como registros eletrônicos de saúde, prontuários, bases de dados de farmacovigilância, operadoras de saúde e até farmácias — para gerar evidências sobre o uso, os benefícios ou os riscos de produtos de saúde.
Esse conceito tem ganhado tração global, especialmente em contextos onde os ensaios clínicos randomizados (RCTs) apresentam limitações, como em doenças raras, terapias personalizadas ou cenários de uso off-label.
Mas até onde essa abordagem já é aceita por agências como a Anvisa? Quais os principais desafios de aplicá-la em território nacional? E como farmacêuticos e farmácias podem se posicionar neste novo paradigma?
Como a RWE se diferencia dos ensaios clínicos tradicionais?
Os ensaios clínicos randomizados são considerados o padrão-ouro da medicina baseada em evidências. No entanto, eles envolvem critérios de inclusão e exclusão rigorosos, amostras controladas e condições ideais de estudo. Isso nem sempre reflete a realidade da prática clínica.
Já a RWE oferece uma visão complementar, mostrando como os produtos de saúde funcionam em situações reais, com pacientes diversos e em contextos variáveis — ampliando o entendimento sobre segurança, efetividade, adesão e impacto econômico.
No exterior, FDA e EMA já aceitaram o uso de RWE para ampliar indicações terapêuticas, aprovar medicamentos para doenças raras ou mesmo autorizar substituição de genéricos e biossimilares. No Brasil, embora em estágio inicial, a Anvisa já vem reconhecendo a relevância da RWE, sobretudo em programas piloto voltados para doenças raras, uso compassivo e em discussões de incorporação de tecnologia em saúde.
Em que contextos a Anvisa está considerando o uso de RWE?
Segundo o o Guia da Anvisa sobre RWE (2023), a RWE pode ser considerada como evidência complementar nas seguintes situações:
- Solicitações de registro de medicamentos órfãos (para doenças raras);
- Ampliação de indicação terapêutica;
- Acompanhamento pós-comercialização;
- Suporte à modificação de bula, especialmente em casos com baixo número de pacientes.
A agência brasileira está alinhada com movimentos internacionais de uso responsável da RWE, como nos EUA (FDA), Europa (EMA) e Canadá (Health Canada).
É possível usar dados de farmácia clínica como Real World Data?
Sim. Dados provenientes de farmácias, quando coletados de forma sistemática e com protocolos definidos, podem ser considerados Real World Data (RWD), que é a base para gerar RWE.
No entanto, para que esses dados tenham valor regulatório, devem ser previamente planejados, com critérios claros de coleta, consentimento ético quando aplicável, e qualidade assegurada dos registros. Isso inclui, por exemplo, intervenções farmacêuticas documentadas, resultados clínicos acompanhados e uso de sistemas padronizados de registro.
Quais são os principais desafios regulatórios no uso de RWE no Brasil?
Apesar do potencial, ainda existem obstáculos importantes para a consolidação da RWE como ferramenta regulatória:
- Qualidade dos dados: a falta de padronização, dados incompletos ou inconsistentes pode comprometer a robustez das conclusões.
- Viés e confusão: em estudos observacionais, é difícil isolar variáveis de interferência como em um RCT.
- Reprodutibilidade e transparência: é essencial garantir que os estudos com RWE sigam protocolos registrados e possam ser auditados.
- Capacitação técnica: tanto reguladores quanto pesquisadores precisam estar preparados para avaliar e aplicar essas evidências de forma crítica.
- Ética e proteção de dados: em especial quando os dados vêm de prontuários, farmácias ou operadoras.
Quais critérios a Anvisa espera para aceitar estudos com RWE?
Com base na nota técnica e nos slides apresentados, é essencial observar os seguintes critérios:
- O protocolo do estudo deve ser prospectivo ou com plano prévio bem definido, mesmo que utilize base de dados retrospectiva.
- O estudo deve apresentar objetivos claros, hipóteses explícitas, plano estatístico apropriado e justificativas robustas para o uso da base escolhida.
- A fonte de dados deve ser acessível para auditoria e validação, e atender aos princípios de boas práticas clínicas e de farmacovigilância.
Qual o futuro da RWE na regulação e na prática farmacêutica?
O avanço tecnológico, o crescimento dos bancos de dados clínicos e o incentivo a modelos de saúde baseados em valor indicam que a RWE tende a ser cada vez mais relevante. No contexto farmacêutico, além de influenciar decisões regulatórias, a RWE também poderá ser usada para:
- Ampliar o papel clínico do farmacêutico na geração de evidências;
- Contribuir com dados para negociações de precificação ou reembolso;
- Validar resultados de programas de acompanhamento farmacoterapêutico.
No entanto, a integração efetiva da RWE ao sistema regulatório dependerá da colaboração entre empresas, profissionais da saúde e órgãos reguladores, com foco na construção de confiança, metodologias robustas e benefícios concretos para os pacientes.
O Programa Sentinela pode gerar dados de RWE?
Sim. O Programa Sentinela, da Anvisa, atua como uma rede nacional de instituições de saúde que monitoram eventos adversos e falhas em tecnologias sanitárias, e é uma das maiores fontes de dados do mundo real disponíveis no país.
Embora o foco original do Sentinela esteja mais alinhado à farmacovigilância e vigilância pós-mercado, suas bases de dados — se estruturadas e analisadas adequadamente — podem se tornar valiosas fontes para estudos de RWE. Os registros feitos por essas instituições (hospitais, clínicas, laboratórios) trazem informações de uso cotidiano que podem subsidiar avaliações de segurança e efetividade.
A integração entre redes como o Sentinela e iniciativas de RWE pode acelerar a maturidade regulatória brasileira, inclusive possibilitando a criação de bancos interoperáveis e estudos multicêntricos com base em dados locais.
Farmacêuticos e farmácias podem gerar RWE?
Sim — e esse é um campo de grande oportunidade e responsabilidade profissional.
As farmácias comunitárias e clínicas farmacêuticas estão em posição privilegiada para coletar dados clínicos do uso real de medicamentos, incluindo adesão ao tratamento, reações adversas, preferências dos pacientes e até desfechos clínicos leves.
Com protocolos bem definidos, esses dados podem alimentar bases estruturadas, que, por sua vez, tornam-se material para estudos de RWE, especialmente no caso de medicamentos de notificação simplificada, fitoterápicos, suplementos alimentares e cosméticos com alegações funcionais — classes que não passam por avaliação prévia da Anvisa.
Para o farmacêutico, conhecer os critérios de validação, rastreabilidade e integridade dos dados é essencial para atuar de forma segura e contribuir com a ciência regulatória. E para as farmácias, participar de projetos de coleta de dados clínicos pode agregar valor institucional, fortalecer a imagem da farmácia como ponto de cuidado em saúde e abrir novas possibilidades de parcerias com a indústria farmacêutica ou programas de saúde pública.
Conclusão
A RWE já é uma tendência irreversível no cenário internacional e começa a ganhar espaço nas discussões regulatórias brasileiras. Mas para que seu uso se amplifique de forma segura, ética e técnica, será necessário um esforço conjunto: da indústria, para investir em estudos de qualidade; das autoridades regulatórias, para criar marcos normativos mais claros; e dos profissionais de saúde, como os farmacêuticos, que podem estar na linha de frente da coleta e interpretação de dados reais.
Ao se atualizar sobre os requisitos metodológicos, os marcos regulatórios e os desafios locais, o Brasil poderá ocupar seu espaço na vanguarda da ciência regulatória global — e transformar dados do mundo real em decisões mais seguras, eficazes e centradas no paciente.
Como o farmacêutico pode se preparar para esse novo cenário?
A atuação com RWE exige conhecimento técnico, domínio dos fundamentos regulatórios e entendimento das exigências metodológicas envolvidas. Se você é farmacêutico(a) ou atua em farmácias e quer estar à frente, capacite-se!
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Referência: Anvisa (2023). Guia para Submissão de Evidências do Mundo Real (Real World Evidence – RWE) em Solicitações Regulatórias de Medicamentos. Versão 1
